NHS oznámila, že dospělým pacientům, kteří bojují s těžkými dědičnými poruchami krve, zejména s talasémií, poskytuje transplantace kmenových buněk.
Transplantace kmenových buněk je transformační léčba, která slibuje vyléčení talasemie a ušetření pacientů od celoživotní závislosti na častých transfuzích krve.
Profesor Sir Stephen Powis, lékařský ředitel NHS England, vysvětlil význam této léčby: „Rozšíření dostupnosti transplantace kmenových buněk pro dospělé nemocné talasémií je dalším zásadním krokem vpřed, který pomůže změnit životy lidí trpících tímto hluboce vyčerpávajícím onemocněním.
„Talasemie může být neuvěřitelně bolestivé onemocnění s obtížnými příznaky pro pacienty, stejně jako s dopadem na jejich srdce, játra a kosti, a je fantastické, že nabídka této léčebné kmenových buněk založené na důkazech může nyní nabídnout novou naději, která pomůže výrazně zlepšit kvalitu života pacientů.“
Co je to talasemie?
Talasemie, vzácná genetická porucha narušující tvorbu hemoglobinu, uvrhuje jedince do cyklu těžké anémie a hlubokého vyčerpání. Současný standard péče vyžaduje pro přežití každé dva až čtyři týdny krevní transfuze, což výrazně zhoršuje kvalitu života pacientů.
Odhaduje se, že ve Spojeném království žije více než 600 dospělých osob s talasémií závislou na transfuzích, což je závažný projev onemocnění, které bylo v minulosti v dětství smrtelné.
Z 2281 osob registrovaných v Národním registru hemoglobinopatií ve Spojeném království, včetně 1332 osob ve věku 18 let a více, by značný počet mohl mít prospěch z této průkopnické transplantace kmenových buněk.
Talasemie je ve Spojeném království rozšířena zejména mezi jihoevropskými, blízkovýchodními, jihoamerickými, karibskými, asijskými a jihovýchodními asijskými komunitami.
Nabídkou přístupu k této revoluční léčbě se NHS snaží řešit zdravotní rozdíly a zmírnit dopad tohoto onemocnění na marginalizované komunity.
Jak transplantace kmenových buněk přinese revoluci v léčbě tohoto onemocnění
Rozhodnutí NHS představuje první financování léčebných transplantací kmenových buněk, konkrétně alogenní transplantace krvetvorných buněk (Alo-HSCT), pro dospělé pacienty s talasémií.
Tento zákrok spočívá v nahrazení kmenových buněk kostní dřeně pacienta buňkami od kompatibilního sourozeneckého dárce. Tyto kmenové buňky se podávají intravenózně a pomáhají obnovit tvorbu zdravých krvinek u příjemce.
Nedávný pokrok v transplantační léčbě, včetně zdokonalených léků pro péči před transplantací, během ní a po ní, otevřel cestu k rozšíření této život měnící léčby i na způsobilé dospělé pacienty s talasémií.
Zavedení transplantace kmenových buněk pro dospělé pacienty s talasémií v rámci NHS znamená významný krok směrem k rovnému přístupu ke zdravotní péči a k léčebným zákrokům, které změní život těm, kteří se potýkají s touto náročnou krevní poruchou.
Zdroj: NHS England